同种异体、胎盘来源、低温保存的NK细胞疗法获得FDA批准，用于新冠肺炎成年患者的临床试验丨医麦猛爆料

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2020年4月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--在白宫一位有影响力的拥护者，美国特朗普总统的私人律师和前纽约市市长Rudy Giuliani的敦促下，一家位于新泽西州的生物技术公司未经验证的针对COVID-19的细胞疗法，获得FDA快速批准。

Celularity公司近日宣布，其NK细胞疗法CYNK-001的新药临床试验申请（IND）获得了FDA批准，以评估CYNK-001治疗成年COVID-19患者。该公司准备开展I/II期临床研究，包括多达86名COVID-19患者。

Celularity公司表示，CYNK-001是首个获得FDA批准在COVID-19成年患者开展临床试验的免疫疗法。

▲ 图片来源：celularity

来源于胎盘的“现货”NK细胞疗法

CYNK-001是唯一一种冷冻保存的、同种异体的、“现货”的NK细胞疗法，来源于胎盘造血干细胞。源自胎盘造血干细胞的NK细胞在本质上更安全，且可以广泛用于各种器官和组织。目前，CYNK-001正被研究用于治疗急性髓系白血病(AML)、多发性骨髓瘤(MM)，以及作为各种实体肿瘤的潜在治疗选择。

Celularity首席科k学官Zhang Xiaokui博士表示：“研究已经证实，在病毒感染过程中，无论病毒种类如何，NK细胞都会强烈的活化。CYNK-001表现了一系列预期的NK细胞的生物活性，包括一系列活化受体NKG2D、DNAM-1的表达，以及自然细胞毒性受体NKp30、NKp44和NKp46的表达，它们与受感染细胞上的应激配体和病毒抗原结合。”

“CYNK-001还表达细胞溶解分子穿孔素和颗粒酶B，以杀死被感染的细胞。这些功能表明，CYNK-001可以通过清除被感染的细胞，在限制SARS-CoV-2复制和疾病进展方面为COVID-19患者提供益处。”

▲IMPACT™平台（图片来源：celularity）

此外，Celularity的IMPACT(免疫调节胎盘来源的同种异体细胞治疗)平台是一个颠覆性的临床开发模型的基础，它在很大程度上减少了领先的细胞疗法上市的时间和成本。

IMPACT拥有广泛的知识产权，包括新型自然杀伤细胞(PNK)和冷冻保存的PNK细胞(CYNK)，以及基因修饰的NK细胞和同种异体的CAR工程的胎盘T细胞，从治疗发现到试验性新药(IND)应用的时间不到24个月。

这使得基于该平台的CYNK-001能够在大流行中占据一定的优势！

▲利用专有的IMPACT™平台加速商业规模的细胞疗法（图片来源：celularity）

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审批必须加急

上周，Celularity首席执行官Robert Hariri在与Giuliani的播客中，谈到了CYNK-001在治疗COVID-19上的潜力，导致Giuliani发Twitter表示“CYNK-001具有真正的潜力”，并且表示希望FDA能够认识到繁琐的过程能使我们更加安全，但是在紧急的情况下做出改变，那会导致无法想象的生命损失！

因此，Giuliani在3月下旬，在其拥有65万粉丝的Twitter页面写道：“我们今天的特邀嘉宾——Celularity首席执行官Robert Hariri为我们描述了从胎盘提取“自然杀伤细胞”的过程，以及它们在攻击癌症和病毒感染细胞方面的潜力。”“审批必须加急！”

▲ Rudy Giuliani（左）与Robert Hariri博士（右）（图片来源：ipscell）

一切都如愿以偿，几周前，Celularity公司才向FDA提交了CYNK-001的IND，昨日，FDA就批准了该疗法的IND，用于COVID-19成年患者。

Celularity创始人、董事长兼首席执行官Robert Hariri博士表示：“CYNK-001获批开展临床试验标志着朝着治疗COVID-19迈出了重要一步。过我们的初步临床研究，我们将评估CYNK-001对COVID-19新确诊患者的潜在疗效。希望CYNK-001在癌症细胞中展现的潜在疗效同样能应用于新冠病毒。”

Hariri博士还感谢了FDA生物制品评估与研究中心(CBER)，表示：“尽管大部分工作是在公众的视野之外进行的，但是CBER体现了当前危机中的公告服务理想，这要感谢CBER人员的不懈努力，以指导我们完成IND流程。” 

NK细胞疗法在COVID-19

NK细胞是天然免疫系统的重要组成部分，参与对多种病毒（如EB病毒EBV、巨细胞病毒CMV及鼠痘病毒ECTV等）的免疫应答反应，能够有效保护机体清除病毒感染。

有研究表明，NK细胞在防御病毒和抗病毒感染中发挥重要的作用。NK细胞通过复制的机制，参与到消灭被感染的细胞过程中；在高剂量病毒感染后，NK细胞能发挥明显抑制病毒复制的功能；在进一步的机制研究中，感染病毒后，NK细胞快速活化并在感染的早期被引导到肺部发挥抗病毒感染的作用。

此外，NK细胞还具有很强的免疫调节功能，通过分泌细胞因子和趋化因子等，与机体多种免疫细胞相互作用，激活B细胞、T细胞的抗病毒功能，抑制炎症反应，在抗病毒免疫反应中发挥着重要的调节作用。因此，回输NK等免疫细胞，能够提高机体对病毒的免疫力，并调节免疫功能。

因此，目前有多家公司正在研究使用NK细胞疗法治疗COVID-19：

4月1日，美国免疫肿瘤学公司 Kleo Pharmaceuticals ，宣布已与Green Cross LabCell（GC LabCell）进行了研究合作，结合双方的领先技术，开发治疗COVID-19的NK细胞联合双特异性分子疗法。

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在疫情刚爆发的时候，1月29日，Celularity公司和Sorrento公司联合宣布，将开展一项自然杀伤（NK）细胞疗法CYNK-001治疗和预防新型冠状病毒的临床试验。CYNK-001是一种脐带血来源的NK细胞现货产品。

结语

目前，新冠疫情已全球蔓延，国外疫情形势依旧严峻。但众多公司和科研机构针对新冠病毒研发的药物和疫苗均取得了重大进展。

随着研究的逐步深入，我们坚信，我们终将战胜这一威胁全球公共卫生健康的事件。最后，致敬所有辛勤研发，无畏付出科研工作者和医务人员！

参考资料：

1.https://www.prnewswire.com/news-releases/celularity-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-cynk-001-in-coronavirus-first-in-cellular-therapy-301034141.html

2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/rudy-giuliani-backed-covid-19-therapy-from-celularity-nabs-fda-speedy-trial-start

3.https://www.celularity.com/

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